Kaj je Orphacol - Cholic acid in za kaj se uporablja?
Orphacol je zdravilo, ki vsebuje holinsko kislino, snov, ki jo najdemo v žolču in se uporablja za prebavo maščob. Zdravilo Orphacol je indicirano za zdravljenje odraslih in otrok, starih od enega meseca, ki ne morejo proizvajati žolča zaradi "genetske nepravilnosti. Uporablja se pri bolnikih, ki nimajo zadostnih količin dveh specifičnih jetrnih encimov (3β-hidroksi-Δ5"). -C27-steroidna oksidoreduktaza ali 3-okso-Δ4-steroid-5β-reduktaza). "Holinska kislina. Ko pride do pomanjkanja teh primarnih žolčnih kislin, telo proizvaja nenormalne žolčne kisline, ki lahko poškodujejo jetra, kar povzroči hudo odpoved jeter. Ker je število bolnikov s prirojenimi napakami pri primarni sintezi žolčnih kislin majhno, se bolezen šteje za redko “, Orphacol pa je bil 18. decembra 2002 imenovan za„ zdravilo sirote “(zdravilo za redke bolezni).
Kako se uporablja zdravilo Orphacol - Cholic acid?
Zdravilo je mogoče dobiti le na recept, zdravljenje z zdravilom Orphacol pa mora začeti in nadzorovati zdravnik, specializiran za bolezni jeter. Orphacol je na voljo v obliki kapsul in ga je treba jemati vsak dan ob obroku ob približno istem času. Dnevni odmerek je med 5 in 15 mg na kg telesne mase, prilagojen za vsakega bolnika glede na stanje žolčne kisline, od minimalnega dnevnega odmerka 50 mg do največjega odmerka 500 mg.Otroci, ki ne morejo pogoltniti kapsul , lahko njihovo vsebino dodamo steklenici mleka ali sadnega soka.Če se delovanje jeter v treh mesecih ne izboljša, je treba zdravljenje prekiniti.
Kako deluje Orphacol - Cholic acid?
Holinska kislina je glavna primarna žolčna kislina, ki jo proizvajajo jetra. Klorova kislina, ki jo vsebuje Orphacol, nadomešča holično kislino, ki bi jo moralo proizvajati bolnikovo telo. To pomaga zmanjšati proizvodnjo nenormalnih žolčnih kislin in spodbuja normalno delovanje žolča v prebavnem sistemu ter lajša simptome bolezni.
Kakšne koristi je zdravilo Orphacol - Cholic acid izkazalo med študijami?
Ker je holna kislina znana snov in je njena uporaba pri teh pomanjkljivostih encimov dobro ugotovljena, je vlagatelj predstavil podatke iz znanstvene literature.Vložnik je predstavil podatke iz znanstvene literature, zbrane pri 49 bolnikih s prirojenimi napakami pri sintezi primarnih žolčnih kislin (38 bolnikov s pomanjkanjem 3β-hidroksi-Δ5-C27-steroidne oksidoreduktaze in 11 bolnikov s pomanjkanjem 3-okso-Δ4-steroid-5β-reduktaze). Nato je primerjal učinke na 28 oseb, zdravljenih s holinsko kislino, v primerjavi z učinki na bolniki, ki so bili zdravljeni z različnimi žolčnimi kislinami ali niso podvrženi nobeni nadomestni terapiji. Iz znanstvene literature je bilo ugotovljeno, da zdravljenje s holinsko kislino zmanjšuje količino nenormalnih žolčnih kislin pri pacientih, obnavlja normalne funkcije jeter in prispeva k odložitvi ali preprečevanju potrebe po presaditvi jeter .
Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Orphacol - Cholic acid?
Neželeni učinki, ki jih opazimo pri uporabi zdravila Orphacol, so driska, srbenje, povečane transaminaze (jetrni encimi) in včasih žolčni kamni, čeprav njihove pogostosti iz omejenih razpoložljivih podatkov ni mogoče zanesljivo oceniti. Zdravila Orphacol ne smemo uporabljati pri ljudeh, ki utegnejo biti preobčutljivi (alergični) na holinsko kislino ali katero koli drugo sestavino zdravila. Ne smejo je uporabljati pri bolnikih, ki jemljejo fenobarbital, zdravilo za zdravljenje epilepsije.
Zakaj je bilo zdravilo Orphacol - Cholic acid odobreno?
Odbor agencije za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je ugotovil, da je uporaba holinske kisline pri zdravljenju prirojenih napak primarne sinteze žolčnih kislin dobro uveljavljena v medicinski praksi in dobro dokumentirana v znanstveni literaturi, čeprav je število dokumentiranih primerov je nizka zaradi redkosti stanja. Zato se je odločil, da so koristi zdravila Orphacol večje od z njim povezanih tveganj, in priporočil, da se zanj izda „dovoljenje za promet“. Orphacol je bil odobren v „izjemnih okoliščinah“, ker zaradi redkosti bolezni ni bilo mogoče pridobiti popolnih informacij o Orphacolu. Vsako leto bo Evropska agencija za zdravila pregledala nove razpoložljive informacije in ta povzetek bo ustrezno posodobljen.
Katere informacije še čakajo na Orphacol - Cholic acid?
Ker je bil Orphacol v izjemnih okoliščinah odobren, bo podjetje, ki trži Orphacol, ustvarilo bazo podatkov o bolnikih, zdravljenih z Orphacolom, za spremljanje varnosti in učinkovitosti zdravljenja, rezultate pa bo v rednih in določenih časovnih presledkih predstavilo CHMP.
Kateri ukrepi se izvajajo za zagotovitev varne in učinkovite uporabe zdravila Orphacol - Cholic acid?
Za zagotovitev čim varnejše uporabe zdravila Orphacol je bil razvit načrt obvladovanja tveganj. Na podlagi tega načrta so bile povzetku glavnih značilnosti zdravila in navodilu za uporabo Orphacol dodane informacije o varnosti, vključno z ustreznimi previdnostnimi ukrepi, ki jih morajo upoštevati zdravstveni delavci in bolniki. Družba, ki izdeluje zdravilo Orphacol, bo zdravnikom v vseh državah članicah, ki želijo predpisati zdravilo Orphacol, zagotovila tudi dokumentacijo, ki vsebuje literaturo o zdravilu in podatke o pravilni diagnozi teh stanj, tveganjih neželenih učinkov in pravilni uporabi zdravila.
Več informacij o Orphacol - Cholic acid
Evropska komisija je 12. septembra 2013 izdala dovoljenje za promet z zdravilom Orphacol, veljavno po vsej Evropski uniji. Za več informacij o zdravljenju z zdravilom Orphacol preberite navodilo za uporabo (vključeno v EPAR) ali se posvetujte z zdravnikom ali farmacevtom. Povzetek mnenja Odbora za zdravila sirote za zdravilo Orphacol je na voljo na spletnem mestu agencije: ema.Europa.eu/Find medicine / Zdravila za ljudi / Oznaka redke bolezni. Zadnja posodobitev tega povzetka: 09-2013.
Podatki o Orphacol - Cholic acid, objavljeni na tej strani, so lahko zastareli ali nepopolni. Za pravilno uporabo teh informacij glejte stran z izjavo o omejitvi odgovornosti in koristnimi informacijami.
