Kaj je zdravilo Ravicti - glicerol fenilbutirat in za kaj ga uporabljamo?
Ravicti je zdravilo, ki se uporablja za dolgotrajno zdravljenje motenj ciklusa sečnine pri odraslih in otrocih, starih dva meseca in več, kadar bolezni ni mogoče obvladati samo s prehranskimi spremembami. Bolniki z motnjami v ciklu sečnine. Cikel sečnine ne odstranijo odpadnega dušika iz telesa zaradi pomanjkanja nekaterih jetrnih encimov. Odpadni dušik se v telesu pretvori v amoniak, kar je škodljivo, če se nabere. Zdravilo Ravicti se uporablja pri bolnikih s pomanjkanjem enega ali več naslednjih encimov: karbamoilfosfat sintaze I, ornitin karbamiltransferaze, argininosukcinat sintetaze, argininosukcinatne liza, arginaze I in ornitin translokaze.
Ravicti vsebuje zdravilno učinkovino glicerol fenilbutirat.
Ker je število bolnikov z motnjami ciklusa sečnine majhno, se te bolezni štejejo za "redke", Ravicti pa je bil 10. junija 2010 imenovan za "zdravilo siroto" (zdravilo za redke bolezni).
Kako se uporablja Ravicti - glicerol fenilbutirat?
Zdravilo Ravicti je na voljo v obliki tekočine (1,1 g / ml), ki ga je treba jemati skozi usta ali skozi cev, ki gre skozi nos v želodec ali skozi trebuh v želodec. Lahko ga dobite le na recept in ga mora predpisati zdravnik, ki ima izkušnje z zdravljenjem bolnikov z motnjami ciklusa sečnine.
Beljakovine so vir dušika, zato je treba Ravicti uporabljati skupaj s posebno dieto z nizko vsebnostjo beljakovin za zmanjšanje vnosa dušika in v nekaterih primerih prehranskih dopolnil (glede na dnevni vnos beljakovin, potrebnih za rast in razvoj).
Odmerek zdravila Ravicti je odvisen od bolnikove prehrane, višine in teže.Med zdravljenjem je treba redno izvajati krvne preiskave za prilagoditev dnevnega odmerka. Za več informacij glejte povzetek glavnih značilnosti zdravila (prav tako del EPAR).
Terapija z zdravilom Ravicti bo morda potrebna vse življenje, razen če bolnik uspešno presadi jetra
Kako deluje Ravicti - glicerol fenilbutirat?
Zdravilna učinkovina v zdravilu Ravicti, glicerol fenilbutirat, se v telesu pretvori v fenilacetat. Fenilacetat se združi z aminokislino glutamin v beljakovinah, ki vsebuje dušik, da tvori snov, ki jo ledvice lahko izločijo iz telesa. ravni v telesu, kar zmanjšuje količino proizvedenega amoniaka.
Kakšne koristi je zdravilo Ravicti - glicerol fenilbutirat izkazalo med študijami?
Študija 88 odraslih z motnjami ciklusa sečnine je primerjala zdravilo Ravicti z natrijevim fenilbutiratom (drugim zdravilom za zdravljenje motenj ciklusa sečnine). Glavno merilo učinkovitosti je bila sprememba ravni amoniaka v krvi po 4 tednih zdravljenja. Študija je pokazala, da je zdravilo Ravicti vsaj tako učinkovito kot zdravilo za primerjavo pri nadzoru ravni amoniaka v krvi: ocenjena povprečna raven amoniaka je bila pri bolnikih, zdravljenih z zdravilom Ravicti, približno 866 mikromolov na liter in pri bolnikih, zdravljenih z natrijem, 977 mikromolov na liter. fenilbutirat. Dodatni podatki iz podpornih študij so pokazali podobne učinke zdravila Ravicti pri otrocih, starih 2 meseca in več.
Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Ravicti - glicerol fenilbutirat?
Najpogostejši neželeni učinki zdravila Ravicti (ki se lahko pojavijo pri več kot 5 od 100 ljudi) so driska, napenjanje (izločanje plinov), glavobol, zmanjšan apetit, bruhanje, utrujenost, slabo počutje in nenormalen vonj po koži.
Zdravila Ravicti se ne sme uporabljati za zdravljenje akutne hiperamonemije (nenaden dvig ravni amoniaka v krvi) .Za celoten seznam neželenih učinkov, o katerih so poročali pri uporabi zdravila Ravicti, in njihovih omejitvah glejte navodilo za uporabo.
Zakaj je bilo zdravilo Ravicti - glicerol fenilbutirat odobreno?
Odbor agencije za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je odločil, da so koristi zdravila Ravicti večje od z njim povezanih tveganj, in priporočil, da se odobri za uporabo v EU.
Ravicti se je izkazal za učinkovitega pri zmanjševanju ravni amoniaka v krvi pri bolnikih z motnjami ciklusa sečnine. Ravicti je zdravilo s podaljšanim sproščanjem, kar pomeni, da se aktivna snov sprošča ves dan. Zato tudi odstranjevanje odpadkov dušik se nenehno pojavlja in s tem se ves dan bolje nadzoruje raven amoniaka v krvi. Iz istega razloga se zdravila Ravicti ne sme uporabljati za zdravljenje akutne hiperamonemije, za katero so potrebna hitrejša zdravljenja.
Poleg tega je Odbor menil, da je Ravicti, ker je na voljo v tekoči obliki, bolj sprejemljiv, zlasti za otroke, kot druga zrnata zdravila, ki jih je treba dodati hrani; tekoča formulacija olajša tudi njeno dajanje preko cevi pri bolnikih, ki zaradi nevroloških težav ne morejo pogoltniti.
Neželeni učinki zdravila Ravicti so bili večinoma v črevesju in so veljali za obvladljive, vendar pričakujemo nadaljnje podatke o dolgoročni varnosti zdravila Ravicti.
Kateri ukrepi se izvajajo za zagotovitev varne in učinkovite uporabe zdravila Ravicti - glicerol fenilbutirat?
Za zagotovitev čim varnejše uporabe zdravila Ravicti je bil razvit načrt obvladovanja tveganj. Na podlagi tega načrta so bile informacije o varnosti vključene v povzetek glavnih značilnosti zdravila in navodilo za uporabo za zdravilo Ravicti, vključno z ustreznimi previdnostnimi ukrepi, ki jih morajo upoštevati zdravstveni delavci in bolniki.
Poleg tega bo podjetje, ki trži Ravicti, vzpostavilo register pacientov, da bi dobili več informacij o dolgoročnih koristih in varnosti zdravila.
Več informacij o Ravicti - glicerol fenilbutiratu
Za več informacij o zdravljenju z zdravilom Ravicti preberite navodilo za uporabo (vključeno v EPAR) ali se obrnite na svojega zdravnika ali farmacevta.
Podatki o zdravilu Ravicti - glicerol fenilbutirat, objavljeni na tej strani, so lahko zastareli ali nepopolni. Za pravilno uporabo teh informacij glejte stran z izjavo o omejitvi odgovornosti in koristnimi informacijami.
