Kaj je zdravilo Spinraza - Nusinersen in za kaj ga uporabljamo?
Spinraza je zdravilo, ki se uporablja za zdravljenje 5q spinalne mišične atrofije (SMA), genetske bolezni, ki povzroča mišično oslabelost in atrofijo, vključno s pljučnimi mišicami. Bolezen je povezana z okvaro v kromosomu 5q in simptomi se običajno pojavijo kmalu po rojstvu.
Ker je število bolnikov s SMA majhno, se bolezen šteje za "redko", 2. aprila 2012 pa je bilo zdravilo Spinraza označeno kot "zdravilo sirota" (zdravilo za redke bolezni).
Zdravilo Spinraza vsebuje zdravilno učinkovino nusinersen.
Kako se zdravilo Spinraza uporablja?
Zdravilo Spinraza je mogoče dobiti le na recept, zdravljenje pa mora začeti zdravnik z izkušnjami pri zdravljenju SMA.
Zdravilo je na voljo v obliki raztopine za injiciranje v vialah po 12 mg. Zdravnik ali medicinska sestra, ki ima izkušnje pri izvajanju tega postopka, ga daje kot intratekalno injekcijo (v spodnji del hrbta, neposredno v hrbtenico). Morda bo bolnika pred dajanjem zdravila Spinraza treba sedatirati (dati mu zdravilo za pomiritev).
Priporočeni odmerek je 12 mg (ena viala), ki ga je treba dati čim prej po diagnozi SMA. Prvemu odmerku morajo slediti še 3 odmerki, po 2, 4 in 9 tednih, nato pa en odmerek vsake 4 mesece. Zdravljenje je treba nadaljevati, dokler ima bolnik koristi. Za več informacij glejte navodilo za uporabo.
Kako zdravilo Spinraza - Nusinersen deluje?
Bolnikom s SMA primanjkuje proteina, imenovanega "faktor preživetja motoričnih nevronov" (SMN), ki je bistven za preživetje in normalno delovanje motoričnih nevronov (živčne celice v hrbtenjači, ki nadzorujejo gibanje mišic). Protein SMN proizvajata dva gena, SMN1 in SMN2. Bolnikom s SMA primanjkuje gena SMN1, vendar imajo gen SMN2, ki večinoma proizvaja kratek protein SMN, ki ne deluje tako dobro kot protein celotne dolžine.
Spinraza je sintetični protismiselni oligonukleotid (vrsta genskega materiala), ki genu SMN2 omogoča izdelavo polnovredne beljakovine, ki lahko normalno deluje. Ta nadomesti manjkajočo beljakovino in s tem olajša simptome bolezni.
Kakšne koristi je zdravilo Spinraza - Nusinersen izkazalo med študijami?
Ena glavna študija, ki je vključevala 121 dojenčkov (povprečna starost 7 mesecev) s SMA, je pokazala, da je zdravilo Spinraza učinkovito pri izboljšanju gibanja v primerjavi s placebom (lažna injekcija).
Po enem letu zdravljenja je 51% dojenčkov, ki so prejemali zdravilo Spinraza (37 od 73), napredovalo pri razvoju nadzora nad glavo, kotaljenju, sedenju, plazenju, stoje in hoji, medtem ko pri dojenčkih, ki so prejemali placebo, niso opazili podobnega napredka. je večina dojenčkov, zdravljenih z zdravilom Spinraza, preživela dlje in pozneje potrebovala pomoč pri dihanju kot tisti, ki so prejemali placebo.
V teku je še ena študija za oceno učinkovitosti zdravila Spinraza pri otrocih z manj hudo SMA, ki je bila diagnosticirana v poznejši fazi (povprečna starost 3 leta). Vmesna analiza je pokazala rezultate, ki so skladni z rezultati dojenčkov, pri katerih se je bolezen že prej pojavila.
Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Spinraza - Nusinersen?
Najpogostejši neželeni učinki zdravila Spinraza (ki se lahko pojavijo pri več kot 1 od 10 bolnikov) so glavobol in bolečine v hrbtu; pri novorojenčkih teh stranskih učinkov ni bilo mogoče oceniti, saj jih niso mogli sporočiti. Menijo, da so ti neželeni učinki posledica injekcij v hrbtenico za dajanje zdravila.
Za celoten seznam neželenih učinkov in omejitev, o katerih so poročali pri uporabi zdravila Spinraza, glejte navodilo za uporabo.
Zakaj je bilo zdravilo Spinraza - Nusinersen odobreno?
Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) je v svoji oceni priznal resno naravo bolezni in nujno potrebo po učinkovitem zdravljenju.
Dokazano je, da zdravilo Spinraza prinaša klinično pomembne izboljšave pri majhnih otrocih z različno stopnjo resnosti bolezni. Čeprav zdravilo ni bilo preizkušeno pri bolnikih z najhujšimi in blažjimi oblikami SMA, se pričakuje, da bo tem bolnikom zagotovilo podobne koristi.
Neželeni učinki so veljali za obvladljive, saj so večinoma povezani s potjo dajanja zdravila.
Zato se je CHMP odločil, da so koristi zdravila Spinraza večje od z njim povezanih tveganj, in priporočil, da se odobri za uporabo v EU.
Kateri ukrepi se izvajajo za zagotovitev varne in učinkovite uporabe zdravila Spinraza - Nusinersen?
Družba, ki trži zdravilo Spinraza, bo zaključila tekoče študije o dolgoročni varnosti in učinkovitosti zdravila pri bolnikih s simptomi SMA in pri bolnikih, ki simptomov še nimajo.
Priporočila in previdnostni ukrepi, ki jih morajo upoštevati zdravstveni delavci in bolniki pri varni in učinkoviti uporabi zdravila Spinraza, so navedeni tudi v povzetku glavnih značilnosti zdravila in navodilu za uporabo.
Več informacij o Spinrazi - Nusinersen
Za celotno različico EPAR zdravila Spinraza obiščite spletno stran agencije: ema.europa.eu/Find medicine / Zdravila za ljudi / evropska javna ocenjevalna poročila. Za več informacij o zdravljenju z zdravilom Spinraza preberite navodilo za uporabo (vključeno v EPAR) ali se obrnite na svojega zdravnika ali farmacevta.
Povzetek mnenja Odbora za zdravila sirote za zdravilo Spinraza je na voljo na spletnem mestu Agencije: ema.europa.eu/Find medicine / Human drugs / Redke bolezni.
Podatki o zdravilu Spinraza - Nusinersen, objavljeni na tej strani, so lahko zastareli ali nepopolni. Za pravilno uporabo teh informacij glejte stran z izjavo o omejitvi odgovornosti in koristnimi informacijami.
