Kaj je Replagal?
Replagal je raztopina za infundiranje, ki vsebuje zdravilno učinkovino agalsidazo alfa.
Za kaj se zdravilo Replagal uporablja?
Zdravilo Replagal se uporablja za zdravljenje bolnikov s Fabryjevo boleznijo, redkim dednim stanjem.
Bolniki s to boleznijo imajo pomanjkanje encima alfa-galaktozidaze A. Ta encim običajno razgradi lipidni globotriaosilceramid (Gb3). Če tega encima manjka, se Gb3 ne more razgraditi in se kopiči v celicah, na primer v teh celicah ledvice.
Bolniki s Fabryjevo boleznijo imajo lahko široko paleto simptomov, ki vključujejo resne bolezni, kot so odpoved ledvic, težave s srcem in možganska kap.
Ker je število bolnikov s Fabryjevo boleznijo majhno, se ta bolezen šteje za "redko", zato je bil Replagal 8. avgusta 2000 označen kot "zdravilo sirota" (zdravilo za zdravljenje redkih bolezni).
Zdravilo je mogoče kupiti le na recept.
Kako se zdravilo Replagal uporablja?
Zdravilo Replagal je treba dajati pod nadzorom zdravnika, ki je specializiran za zdravljenje Fabryjeve bolezni ali drugih dednih presnovnih bolezni. Daje se kot intravenska infuzija 0,2 mg / kg telesne mase 40 minut vsaka 2 tedna.Učinek zdravila Replagal, danega otrokom, so proučevali v nekaterih študijah, zato je bilo predlagano, da se zdravilo Replagal lahko uporablja pri otrocih od 7. 18 let pri istem odmerku. Bolniki, ki imajo hude težave z ledvicami, imajo manjši odziv na zdravljenje. Replagal je namenjen dolgotrajni uporabi.
Kako deluje Replagal?
Replagal je nadomestno encimsko zdravljenje, ki bolnikom zagotavlja encim, ki mu primanjkuje.Replagal je namenjen nadomestitvi človeškega encima alfa-galaktozidaze A, ki ga ljudje s Fabryjevo boleznijo nimajo. Zdravilna učinkovina v zdravilu Replagal, agalsidaza alfa, je kopija človeškega encima, proizvedenega po metodi, imenovani „tehnologija rekombinantne DNA“: encim tvori celica, ki je prejela gen (DNA), zaradi česar je sposobna proizvajati encim. . Ta nadomestni encim spodbuja razgradnjo Gb3 in preprečuje njegovo kopičenje v celicah.
Kako je bilo zdravilo Replagal raziskano?
Zdravilo Replagal so proučevali v dveh kliničnih študijah, ki sta vključevali skupaj 40 bolnikov moškega spola. Zdravilo Replagal so primerjali s placebom (zdravilom brez zdravilne učinkovine); v eni študiji so merili njen učinek na bolečino, v drugi študiji pa na izločanje Gb3 iz levega prekata (miokarda), izvedli pa so tudi študijo pri 15 bolnikih (nosilkah).
Zdravilo Replagal so preučevali tudi pri 24 otrocih, starih od 6 let in pol do 18 let.
Kakšne koristi je zdravilo Replagal izkazalo med študijami?
Po 6 mesecih zdravljenja je zdravilo Replagal znatno zmanjšalo bolečino pri zdravljenih bolnikih v primerjavi s tistimi, ki so prejemali placebo (zdravilo brez zdravilne učinkovine). Zdravilo Replagal je povzročilo povprečno zmanjšanje mase levega prekata za 11,5 g, medtem ko so se bolniki, zdravljeni s placebom, povečali za 21,8 g. Ti rezultati kažejo, da se simptomi bolezni izboljšajo ali da bolezen ostane stabilna. Pri ženskah so bili učinki primerljivi z rezultati pri moških. Otroci, ki so prejemali zdravilo Replagal 6 mesecev, niso pokazali povečanja srčne mase, koncentracija Gb3 v krvi pa se je zmanjšala.
Kakšna tveganja so povezana z zdravilom Replagal?
Najpogostejši neželeni učinki (opaženi pri več kot enem od 10 bolnikov med študijami) so posledica infuzije in ne zdravila samega. To so predvsem mrzlica, glavobol, slabost, vročina (zvišana telesna temperatura), zardevanje obraza in utrujenost ( utrujenost), ki na splošno niso resne. Drugi zelo pogosti neželeni učinki so bolečina in nelagodje. Neželeni učinki, o katerih so poročali pri otrocih, so podobni tistim pri odraslih. Za celoten seznam neželenih učinkov, o katerih so poročali pri uporabi zdravila Replagal, glejte navodilo za uporabo .
Pri bolnikih, ki jemljejo zdravilo Replagal, se lahko razvijejo protitelesa (beljakovine, ki nastanejo kot reakcija na zdravilo Replagal, kar lahko poslabša zdravljenje).
Zdravila Replagal ne smejo uporabljati osebe, ki utegnejo biti preobčutljive za (alergične na) agalsidazo alfa ali druge sestavine zdravila.
Zakaj je bilo zdravilo Replagal odobreno?
Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) se je odločil, da lahko zdravljenje z zdravilom Replagal pri bolnikih s Fabryjevo boleznijo dolgoročno prinese klinične koristi. CHMP se je odločil, da so koristi zdravila Replagal večje od z njim povezanih tveganj, in priporočil, da se zanj odobri dovoljenje za promet z zdravilom.
Zdravilo Replagal je bilo odobreno "v izjemnih okoliščinah", ker zaradi uporabe redke bolezni ni bilo mogoče dobiti podrobnejših informacij o zdravilu. Evropska agencija za zdravila (EMEA) vsako leto pregleda nove informacije, ki so na voljo, ta povzetek pa bo po potrebi posodobljen.
Katere informacije za Replagal še čakajo?
Podjetje, ki izdeluje zdravilo Replagal, bo izvedlo nadaljnje študije o zdravilu, predvsem za pridobitev rezultatov 5 -letnega zdravljenja, drugih odmerkov, vzdrževalnih odmerkov in študij pri otrocih.
Več informacij o Replagal
Evropska komisija je 3. avgusta 2001 podelila družbi TKT Europe AB "dovoljenje za promet" za Replagal, veljavno po vsej Evropski uniji. "Dovoljenje za promet" je bilo podaljšano 3. avgusta 2006. Za registracijo statusa sirote Replagala kliknite tukaj.
Za celotno različico EPAR Replagala kliknite tukaj.
Zadnja posodobitev povzetka: 02-2007
Podatki o zdravilu Replagal - Agalsidase alfa, objavljeni na tej strani, so lahko zastareli ali nepopolni. Za pravilno uporabo teh informacij glejte stran z izjavo o omejitvi odgovornosti in koristnimi informacijami.
